Sicurezza sui farmaci: non semper l’iter per l’immissione in commercio è adeguato

Le attuali leggi, regole e norme, prevedono che prima di immettere in commercio un nuovo farmaco, l’Industria Farmaceutica debba dimostrare con dati empirici il suo valuee in termini di caratteristiche intrinseche di type farmacologico, sicurezza ed efficacia. Il processo si realiza con una serie di studi condotti in laboratorio, su animali e sull’uomo, ed i risultati sono presentati sotto forma di voluminosi dossier che sono valutati da esperti indipendenti per conto delle Agenzie Regolatorie, FDA negli Stati Uniti ed EMA in Europa . En una segunda fase, l’Agenzia Regolatoria locale, l’AIFA en Italia, conduce una segunda valoración por identificar, sostanzialmente sulla base dei dati utilizzati nella fase precedente, il giusto prezzo e la sua rimborsabilità.

Questo percorso ha l’obiettivo di valutare il rapporto rischio-beneficio di ogni nuovo farmaco ed il suo valore aggiunto quando comparato con quanto già disponibile. In casi particolari, come per malattie gravi o di importante rilevanza sociale, si applicano regole e percorsi particolari al fine di poter assicurare un accesso al pubblico più tempestivo, cercando semper e comunque di garantire a documentazione minima in termini di sicurezza ed efficacia.

En caso di dubbi, l’Agenzia Regolatoria “obbliga” l’Industria Farmaceutica a condurre studi aggiuntivi, vincolando il permesso e la durata della commercializzazione alla loro effettiva ativazione.

A fronte di queste regole, in teoria enoughi a garantire il raggiungimento degli obbiettivi sopra indicati, nella pratica spesso è successo che alcuni farmaci siano stati introdotti in commercio e somministrati a pazienti in assenza di prove definitivo sulla sicurezza e sulla efficacia, Producendo inevitablemente danni alla saludo degli stessi.

Questi fatti sono di solito la conseguenza di tre fattori:

prima di tutto lo strumento del Clinical Trial Comparativo è adatto soprattutto a dimostrare l’efficacia, e meno appropriato a documentare sicurezza e tossicità del farmaco;

in secondo luogo vi è una pressione dell’Industria stessa ad ottenere il permesso di commercializzare il prima possibile, per motivi economici e finanziari;

ed infine, i rappresentanti dei pazienti e dei cittadini spingono affinché sia ​​facilitato l’accesso a farmaci nuovi ed innovativi.

Era già noto e già segnalato in letteratura il caso di farmaci che al tempo della approvazione non avevano pruébe definitivo di efficacia o di sicurezza, arrivando talvolta alla necessità di ritirarne alcuni dal commercio.

L’articolo di RG Duijnhoven e Colleghi pubblicato da Plos Medicine, ha il merito di quantificare meglio il fenomeno, con una particolare attenzione ai farmaci che, per la caratteristica della malattia per cui sono stati sviluppati, cronica e non guaribile, richiedono la somministrazione per Lunghi periodi di tempo. L’ipotesi degli Autori è che le regole di FDA ed EMA per questo tipo farmaci, che in sostanza richiedono lo studio di campioni più ampi di quelli usati per i farmaci per malattie “acute”, non sono adeguate, e talvolta non sono neppure applicate .

I risultati dello studio pubblicato, basato su una revisione di tutti i dati relativi a nuovi farmaci approvati in Europa nell’arco di 10 anni, documentano che per quanto negli studi su farmaci che prevedono una somministrazione cronica il numero dei casi trattati fosse superiore che negli Studi per altre tipologie di farmaci, il periodo di tempo previsto per il monitoraggio degli effetti era troppo breve per poter identificare e valutare possibili eventi negativi.

Inoltre, il campione studiato non era enoughemente ampio per stimare con sicurezza la frequenza di possibili eventi negativi. Solo l’80% degli studi soddisfaceva le regole della Agenzia per quanto riguarda il numero minimo di pazienti.

Lo studio, accanto ad evidenze prodotte da altri gruppi di ricercatori, rinforza la necessità a) di changee le regole attuali, al fine di migliorare la capacità degli studi di efficacia di idente precocemente problemi di tossicità durante lo sviluppo del farmaco; b) di monitorare con attenzione la application di queste regole; c) di incrementare l’utilizzo di studi post-marketing per verificare nella pratica reale i risultati di efficacia e sicurezza prodotti negli studi sperimentali, vincolando la commercializzazione del farmaco non solo alla conduzione dello studio in sé, ma anche in base ai risultati ottenuti; d) di cominciare a pianificare in fase molto precoce studi complementari a quelli registrativi, nel periodo peri-registrativo, disegnati in modo da fornire dati dal mondo reale, che possano essere disponibili prima della valutazione a livello di EMA, o nel contesto della negoziazione del loro valore, prezzo e rimborsabilità, a livello di singola entità nazionale.